“为促进药品医疗器械技术创新，满足公众临床需要，中共中央办公厅、国务院办公厅发布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，首次将拓展性临床试验引入我国。对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品、医疗器械可通过拓展性临床试验用于其他患者，其安全性数据可用于注册申请。本文主要介绍美国FDA拓展性使用的制度、近年来拓展性使用的经验，分析拓展性使用的数据在药品注册中的应用。这些制度设计和经验值得我国在制定拓展性临床试验相关规定时予以借鉴。”随着我国药品研发的进展和《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》的发布，药品研发以及在我国上市的周期逐渐缩短，这在客观上大大提高了药品的可获得性。但在产品上市前，患者只能通过参加临床试验这一途径来获取试验药物。对于因各种原因无法参加临床试验或临床试验已经结束等客观存在的情况，患者暂时无法获得临床试验用药物。对于患有严重危及生命疾病的患者而言，能够早日应用到临床试验中显示出一定疗效的药物可能会延长患者的生命。为促进药品医疗器械技术创新，满足临床需要，中共中央办公厅、国务院办公厅发布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，首次将拓展性临床试验引入我国。对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品、医疗器械，经初步观察可能获益，符合伦理要求的，经知情同意后可在开展临床试验的机构内用于其他患者，其安全性数据可用于注册申请。本文对美国拓展性使用医疗产品的制度以及拓展性使用的情况加以介绍，以期对我国药品医疗器械审评审批制度改革、药物拓展性临床试验管理办法的落实有所裨益。
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美国拓展性使用的基本情况
美国FDA鼓励患者参加药物临床试验，因为患者使用药物的数据可以支持药物的上市许可，最终使更多患者获益。因此，如果有正在进行的临床试验，患者应优先参加该试验来获得尚未批准的药物。事实上，并不是所有患者都可以通过临床试验来使用药物，可能的原因有:患者不符合临床试验严格的入组、排除标准，以及临床试验已经结束等。这时，拓展性使用可能是患者获得临床试验药物的合理途径。美国FDA在允许临床试验和研究以外使用尚未批准上市的药物有很长的历史。拓展性使用(expandedaccess)有时也称为同情使用(
